Produksi obat yatim piatu, yang dikembangkan untuk memerangi penyakit langka, sangat mahal sehingga banyak perusahaan farmasi enggan berinvestasi dalam penelitian dan pengembangan (R&D) karena kurangnya keuntungan finansial. Jika obat baru benar-benar beredar di pasaran, harganya akan sangat mahal.

“Bahkan jika obat yatim piatu telah dikembangkan, jika tidak ada pasien yang mampu menggunakannya, maka itu tidak ada artinya,” kata Xu.

Ada sebanyak 7.000 jenis penyakit langka yang menyerang sekitar 350 juta orang di seluruh dunia, menurut Global Genes, sebuah organisasi nirlaba untuk individu dan keluarga yang memerangi penyakit langka dan genetik.

Tiongkok memiliki sekitar 20 juta orang yang menderita penyakit langka, yang didefinisikan sebagai penyakit yang memiliki prevalensi rendah, mempengaruhi sejumlah kecil pasien dan sebagian besar bersifat genetik, kata kelompok advokasi tersebut.

“Tiongkok memiliki kumpulan penyakit dan pasien langka terbesar di dunia, sehingga dapat memanfaatkan masalah ini dan menjadikannya titik pembeda dalam strategi inovasinya,” kata Eric Bouteiller, profesor manajemen di China Europe International Business School, yang memiliki pengalaman 20 tahun di industri farmasi Tiongkok.

Namun untuk melakukan hal tersebut, perusahaan memerlukan pedoman dan insentif pemerintah yang jelas, kata para ahli medis.

“Biaya pengembangan farmasi sangat mahal,” kata Bouteiller.

“Produknya sangat mahal, jika Anda memiliki jumlah pasien yang kecil, Anda tidak akan pernah mendapatkan kembali investasi Anda.”

Pada tahun 2018, terdapat 121 penyakit langka yang ditemukan di Tiongkok dan 86 penyakit dapat diobati dengan obat-obatan terapeutik. Sekitar 77 dari obat-obatan tersebut tersedia di Tiongkok, sementara sembilan sisanya hanya dapat ditemukan di luar negeri, menurut laporan bersama yang berfokus pada tren industri penyakit langka Tiongkok, yang diterbitkan oleh Frost & Sullivan dan Illness Challenge Foundation tahun lalu.

‘Sangat rusak’: virus memperlihatkan ‘kekurangan serius’ dalam layanan kesehatan Tiongkok

Dari 35 penyakit yang tidak memerlukan obat di seluruh dunia, 11 sedang menjalani pengembangan farmasi dalam uji klinis – namun hanya dua yang menjalani uji klinis di Tiongkok, kata laporan itu.

Pasar global untuk obat-obatan terlarang diperkirakan akan mencapai US$110 miliar pada tahun 2025, dengan pasar domestik Tiongkok mencapai sekitar 30 miliar yuan (US$4,3 miliar), yang mencakup sekitar 5 persen dari total pasar, menurut laporan tersebut.

Ada 331 obat yatim piatu yang sedang diteliti di Tiongkok, “yang jauh lebih sedikit dibandingkan jumlah global”, menurut laporan bulan Agustus oleh Insight China Pharma Data oleh DXY.cn, situs web medis terkemuka Tiongkok.

Bouteiller mengatakan pemerintah harus membuat pedoman dan kebijakan penggantian biaya yang jelas untuk penyakit langka guna meningkatkan investasi dalam inovasi farmasi.

“Pengembangan obat itu butuh waktu puluhan tahun, kalau perusahaan tidak tahu apakah obatnya akan mendapat penggantian, maka mereka tidak akan melakukannya sejak awal, karena terlalu berbahaya,” ujarnya.

01:33

Produsen obat Tiongkok meningkatkan produksi obat demam seiring melonjaknya kasus Covid-19

Produsen obat Tiongkok meningkatkan produksi obat demam seiring melonjaknya kasus Covid-19

Kevin Huang, pendiri Organisasi Gangguan Langka Tiongkok, mengatakan karena harga obat-obatan yatim piatu mahal, apakah obat-obatan tersebut memenuhi syarat untuk asuransi pemerintah atau swasta merupakan faktor kunci yang menentukan seberapa besar investasi perusahaan farmasi dalam penelitian dan pengembangan.

“Jika kebijakan pembayarannya jelas, maka perusahaan farmasi akan memiliki motivasi dan semangat yang lebih kuat. Investor juga akan bersedia berinvestasi di perusahaan penyakit langka,” kata Haung, seraya menambahkan bahwa penelitian dan pengembangan penyakit langka saat ini masih merupakan sebuah “perjuangan”.

Tahun lalu, tujuh obat yatim piatu baru ditambahkan ke 45 obat yang sudah ada di katalog asuransi kesehatan nasional yang diproduksi oleh Administrasi Keamanan Kesehatan Nasional. Obat-obatan tersebut mengobati total 26 penyakit langka, menurut People’s Daily milik negara.

Suntikan natrium nusinersen untuk mengatasi atrofi otot tulang belakang yang awalnya dipasarkan dengan harga 700.000 yuan per suntikan, masuk daftar asuransi kesehatan dengan harga sekitar 33.000 yuan per suntikan pada tahun 2021.

Bosan mengandalkan Tiongkok untuk obat-obatan, India menaruh uang di mana-mana

Sebuah penelitian menunjukkan bahwa 76,4 persen pasien mulai menggunakan obat tersebut setelah dilindungi oleh asuransi kesehatan, menurut People’s Daily.

Xu telah menghabiskan sekitar 800.000 yuan dari uangnya sendiri untuk mengembangkan pengobatan bagi putranya. Untungnya, kisahnya juga menarik perhatian perusahaan farmasi global VectorBuilder dan Lantu Biopharma, sehingga Haoyang menerima uji coba pertama obat terapi gen baru untuk Penyakit Menkes pada manusia.

“Dari sudut pandang perusahaan farmasi, penyakit langka seperti penyakit kami, yang terdiri dari sekitar 40 pasien, tidak memiliki nilai pengembangan komersial,” katanya.

“Tetapi bagi pasien penyakit langka, waktu adalah kehidupan”.